Ruksolitinib
Ruxolitinib është një frenues i Janus kinase me molekulë të vogël që përdoret në trajtimin e mielofibrozës me rrezik të ndërmjetëm ose të lartë dhe formave rezistente të policitemisë vera dhe sëmundjes grafit kundër strehuesit.Ruksolitinib shoqërohet me rritje kalimtare dhe zakonisht të lehta të aminotransferazës në serum gjatë terapisë dhe me raste të rralla të dëmtimit akut të mëlçisë të vetë-kufizuar, klinikisht të dukshëm, si dhe me rastet e riaktivizimit të hepatitit B në individë të ndjeshëm.
Ruxolitinib është një frenues i kinazës së lidhur me Janus (JAK) i disponueshëm nga goja me aktivitete të mundshme antineoplazike dhe imunomoduluese.Ruksolitinib lidhet dhe frenon në mënyrë specifike proteinëntirozinëkinazat JAK 1 dhe 2, të cilat mund të çojnë në një reduktim të inflamacionit dhe një frenim të proliferimit qelizor.Rruga JAK-STAT (transduktuesi i sinjalit dhe aktivizuesi i transkriptimit) luan një rol kyç në sinjalizimin e shumë citokinave dhe faktorëve të rritjes dhe është i përfshirë në proliferimin qelizor, rritjen, hematopoiezën dhe përgjigjen imune;Kinazat JAK mund të rregullohen lart në sëmundjet inflamatore, çrregullimet mieloproliferative dhe malinje të ndryshme.
Ruksolitinib është njëpirazolii zevendesuar ne pozicionin 1 nga nje grup 2-ciano-1-ciklopentiletil dhe ne pozicionin 3 nga nje grup pirolo[2,3-d]pirimidin-4-il.Përdoret si kripë fosfat për trajtimin e pacientëve me mielofibrozë me rrezik të ndërmjetëm ose të lartë, duke përfshirë mielofibrozën primare, mielofibrozën post-policitemi vera dhe mielofibrozën post-thelbësore të trombocitemisë.Ai ka një rol si një agjent antineoplastik dhe një EC 2.7.10.2 (proteina jo specifike-tirozinëkinase) frenues.Është një nitril, apirolopirimidinadhe një pjesëtar i pirazoleve.
Propozim18Projektet e Vlerësimit të Konsistencës së Cilësisë të cilat janë miratuar4, dhe6projektet janë në miratim.
Sistemi i avancuar ndërkombëtar i menaxhimit të cilësisë ka hedhur baza të forta për shitjet.
Mbikëqyrja e cilësisë kalon gjatë gjithë ciklit jetësor të produktit për të siguruar cilësinë dhe efektin terapeutik.
Ekipi i Çështjeve Rregullatore Profesionale mbështet kërkesat e cilësisë gjatë aplikimit dhe regjistrimit.