Ruksolitinib, i njohur edhe si ruxolitinib në Kinë, është një nga "barnat e reja" që janë listuar gjerësisht në udhëzimet klinike për trajtimin e sëmundjeve hematologjike vitet e fundit dhe ka treguar një efikasitet premtues në sëmundjet mieloproliferative.
Ilaçi i synuar Jakavi ruxolitinib mund të pengojë në mënyrë efektive aktivizimin e të gjithë kanalit JAK-STAT dhe të zvogëlojë sinjalin e zgjeruar anormalisht të kanalit, duke arritur kështu efikasitetin.Mund të përdoret gjithashtu për trajtimin e një sërë sëmundjesh dhe për anomalitë e vendit JAK1.
Ruksolitinibështë një frenues i kinazës i indikuar për trajtimin e pacientëve me mielofibrozë me rrezik të ndërmjetëm ose të lartë, duke përfshirë mielofibrozën primare, mielofibrozën postgjenikulocitoze dhe mielofibrozën pas trombocitemisë primare.
Një studim i ngjashëm klinik (n=219) randomizoi pacientët me MF primar me rrezik të ndërmjetëm-2 ose me rrezik të lartë, pacientët me MF pas eritroblastozës së vërtetë, ose pacientët me MF pas trombocitozës primare në dy grupe, njëri merr ruksolitinib oral 15 deri në 20 mg bid. (n=146) dhe tjetri merr një medikament kontrolli pozitiv (n=73).Pikat përfundimtare kryesore dhe dytësore të studimit ishin përqindja e pacientëve me reduktim ≥35% në vëllimin e shpretkës (të vlerësuar me imazhe me rezonancë magnetike ose tomografi të kompjuterizuar) në javët 48 dhe 24, respektivisht.Rezultatet treguan se përqindja e pacientëve me më shumë se 35% ulje të vëllimit të shpretkës nga fillimi në javën e 24 ishte 31.9% në grupin e trajtimit krahasuar me 0% në grupin e kontrollit (P<0.0001);dhe përqindja e pacientëve me më shumë se 35% reduktim të vëllimit të shpretkës nga fillimi në javën 48 ishte 28.5% në grupin e trajtimit krahasuar me 0% në grupin e kontrollit (P<0.0001).Përveç kësaj, ruxolitinib gjithashtu reduktoi simptomat e përgjithshme dhe përmirësoi ndjeshëm cilësinë e jetës tek pacientët.Bazuar në rezultatet e këtyre dy provave klinike,ruksolitinibu bë ilaçi i parë i miratuar nga FDA e SHBA për trajtimin e pacientëve me MF.