Më 29 qershor,Njoftoi Intercept Pharmaceuticalsse ka marrë një aplikim të ri të plotë të barit nga FDA e SHBA-së në lidhje me agonistin e tij FXR acid obetikolik (OCA) për fibrozën e shkaktuar nga steatohepatiti joalkoolik (NASH) Letra e përgjigjes (CRL).FDA deklaroi në CRL se bazuar në të dhënat e shqyrtuara deri më tani, ajo beson se përfitimet e pritshme të ilaçit bazuar në pikat përfundimtare të provës alternative të histopatologjisë janë ende të pasigurta, dhe përfitimet e trajtimit nuk i kalojnë rreziqet e mundshme, kështu që nuk mbështesin miratimin e përshpejtuar të OCA për trajtimin e pacientëve me NASH që shkaktojnë fibrozë të mëlçisë.

Mark Pruzanski, President dhe CEO i Intercept, komentoi rezultatet: “Gjatë procesit të rishikimit, FDA nuk ka komunikuar asnjëherë informacion për përshpejtimin e miratimit të OCA-së dhe ne besojmë fuqimisht se të gjitha të dhënat e paraqitura deri më tani plotësojnë kërkesat e FDA-së dhe mbështesin qartë rrezikun pozitiv të fitimit të OCA-së.Na vjen keq për këtë CRL.FDA ka rritur gradualisht kompleksitetin e pikave përfundimtare histologjike, duke krijuar kështu një pengesë shumë të lartë për të kaluar.Deri tani,OCAështë vetëm në tre faza kyçe.Kjo kërkesë është përmbushur gjatë studimit.Ne planifikojmë të takohemi me FDA-në sa më shpejt të jetë e mundur për të diskutuar se si të kalojmë planin e miratimit në informacionin CRL në të ardhmen.”

Në garën për të kapur barin e parë NASH të listuar, Intercept ka qenë gjithmonë në pozitën udhëheqëse dhe aktualisht është e vetmja kompani që ka marrë të dhëna pozitive të provës në fazën e fundit.Si një agonist i fuqishëm dhe specifik i receptorit X farnesoid (FXR),OCAka arritur më parë rezultate pozitive në një provë klinike të fazës 3 të quajtur REGENERATE.Të dhënat treguan se NASH e moderuar deri në të rëndë të cilët morën doza të larta tëOCANë mesin e pacientëve, një e katërta e simptomave të fibrozës së mëlçisë të pacientëve janë përmirësuar ndjeshëm dhe gjendja nuk është përkeqësuar.

FDA rekomandoi që Intercept të dorëzojë të dhëna shtesë të përkohshme të efikasitetit dhe sigurisë nga studimi në vazhdim REGENERATE për të mbështeturPotenciali i ZÇK-sëmiratimi i përshpejtuar, dhe vuri në dukje se rezultatet afatgjata të studimit duhet të vazhdojnë.

Edhe pseOCAështë miratuar më parë për një sëmundje tjetër të rrallë të mëlçisë (PBC), fusha e NASH është e madhe.Vlerësohet se NASH prek miliona njerëz vetëm në Shtetet e Bashkuara.Më parë, banka e investimeve JMP Securities vlerësoi se kulmi i shitjeve të barnave Intercept mund të arrinte miliarda dollarë.I prekur nga ky lajm i keq, çmimi i aksioneve të Intercept ra gati 40% të hënën në 47.25 dollarë për aksion.Edhe çmimet e aksioneve të kompanive të tjera farmaceutike që kanë zhvilluar NASH kanë rënë.Midis tyre, Madrigal ra me rreth 6%, dhe Viking, Akero dhe GenFit ranë me rreth 1%.

Analisti i Stifel Derek Archila shkroi në një raport për klientin se refuzimi ishte për shkak të efekteve anësore të lidhura me trajtimin që ndodhën nëTestimi klinik OCA, domethënë disa pacientë kanë marrëTrajtimi OCA, kolesteroli i dëmshëm në trup u rrit, gjë që i bën ata të kenë një incidencë më të lartë të rrezikut kardiovaskular.Duke qenë se shumë pacientë me NASH janë tashmë mbipeshë ose vuajnë nga diabeti i tipit 2, efekte të tilla anësore mund të zgjojnë vigjilencën e agjencive rregullatore.Sipas kërkesave të FDA për të dhëna shtesë të testit, Intercept mund të duhet të presë të paktën deri në gjysmën e dytë të 2022 për të interpretuar këto të dhëna.Analiza e jashtme beson se një vonesë kaq e gjatë mund të fshijë një pjesë të avantazhit të mëparshëm të akumuluar të Intercept, duke lejuar konkurrentët e tjerë, përfshirë Madrigal Pharmaceuticals dhe Viking Therapeutics, të kenë një shans për të kapur hapin.